Baanbrekend: dove kinderen horen weer dankzij gentherapie

Vijf kinderen met een aangeboren doofheid weer te laten horen, dat is wetenschappers in China gelukt. Na gentherapie konden de kinderen voor het eerst in hun leven geluiden lokaliseren, woorden herkennen en dansen op muziek. Baanbrekend en veelbelovend onderzoek.

Wetenschappers van de Fudan Universiteit in Shanghai en Harvard Medical School in Boston zijn erin geslaagd vijf dove kinderen weer iets te laten horen dankzij gentherapie. Op een filmpje die de onderzoekers op Youtube hebben gezet, is te zien hoe de kinderen eerst niet reageren op geluiden of muziek. Enkele weken na de behandeling kijken ze op als ze hun naam horen, of dansen ze op muziek.

Eerder dit jaar waren de onderzoekers er al in geslaagd het gehoor in één oor te laten terugkeren met gentherapie, een echte doorbraak. In de afgelopen maanden pasten de onderzoekers de techniek ook op twee oren toe. De resultaten werden in Nature Medicine gepubliceerd. Het betrof vijf kinderen met een specifieke erfelijke vorm van doofheid, goed voor 2 tot 8% van alle aangeboren, erfelijke doofheid. Ze hebben allemaal een beschadigd gen, waardoor het binnenoor niet het juiste eiwit aanmaakt om goed te kunnen horen. Dat eiwit - otoferline - speelt een cruciale rol om de haarcellen in het binnenoor goed te laten werken, Die haarcellen moeten geluidsgolven opvangen en omzetten in elektrische signalen. Door een onschadelijk gemaakt virus met een gezond gen het binnenoor binnen te smokkelen, konden de cellen weer de juiste eiwitten produceren. Hoe sterk het gehoor verbeterde, verschilde van kind tot kind, maar na zes maanden therapie hoorden ze circa de helft van wat iemand met een normaal gehoor hoort. Ze konden een normaal gesprek voeren en het gehoor bleef verbeteren. Dat ze al iets horen, is baanbrekend, want tot voor kort hoorden ze niets. Tot nu toe waren alleen met een gespecialiseerd implantaat soortgelijke resultaten te bereiken.

Samengevat

• De behandeling is veilig;
• De ingreep kan een belofte zijn voor mensen die doof worden geboren (wereldwijd circa 26 miljoen en in 60% van de gevallen zijn genetische factoren de oorzaak;
• Meer onderzoek moet aantonen wat de specifieke voor- en nadelen van de therapie zijn. De hoop van de wetenschappers is dat de therapie ook voor andere genetische defecten in te zetten is.
  
  

Het uiteindelijke doel is om mensen te helpen hun gehoor terug te krijgen, ongeacht hoe hun gehoorverlies is veroorzaakt.

Ook de Volkrant schreef er een artikel over,